หวู่ซี, จีน, 2 ต.ค. 2566 — WuXi Biologics (“WuXi Bio”) (2269.HK), ผู้นําระดับโลกด้านการวิจัยและพัฒนายาชีววัตถุแบบครบวงจร (CRDMO) แสดงความยินดีกับพันธมิตรทางกลยุทธ์ Amicus Therapeutics (“Amicus”) (Nasdaq: FOLD) สําหรับการได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (U.S. FDA) สําหรับการรักษาโรคพอมเปใหม่ PombilitiTM (cipaglucosidase alfa-atga) + OpfoldaTM (miglustat) แคปซูล 65 มก.
PombilitiTM ซึ่งเป็นเอนไซม์มนุษย์สังเคราะห์ที่มีระดับของ bis-M6P (Mannose 6-Phosphate) ตามธรรมชาติ เริ่มต้นที่ WuXi Biologics ในปี 2012 ด้วยแค่แนวคิดเริ่มต้น และตอนนี้สามารถผลิตเชิงพาณิชย์ได้จากแพลตฟอร์มเทคโนโลยีบูรณาการแบบเจาะจงและกําลังการผลิตที่ไร้เทียมของ WuXi Biologics ในฐานะพันธมิตรผู้ผลิตตัวยาสําคัญเชิงพาณิชย์แต่เพียงผู้เดียวและผู้จัดหาผลิตภัณฑ์ยาสําคัญ WuXi Biologics กําลังให้บริการการผลิตเชิงพาณิชย์สําหรับ PombilitiTM ที่ห้าโรงงานทั่วเครือข่ายการผลิตทั่วโลก
Bradley Campbell ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Amicus Therapeutics แสดงความเห็นว่า “การอนุมัติครั้งนี้เป็นมิติสําคัญสําหรับชุมชนผู้ป่วยโรคพอมเปใน สหรัฐอเมริกา การนําทางเลือกการรักษาใหม่นี้สู่ตลาดต้องอาศัยความมุ่งมั่นและความร่วมมืออย่างแน่นแฟ้นระหว่างทีม WuXi Biologics และ Amicus โดยพึ่งพาความมุ่งมั่นร่วมกันต่อผู้ป่วยและความสามารถของเราในการดําเนินการตามวิสัยทัศน์เพื่อนํายารักษาโรคคุณภาพสูงมาสู่ชุมชนโรคหายาก ด้วยความพยายามหนักเป็นเวลาหลายปี ความพยายามร่วมกันของเราได้นํายาตัวนี้จากแนวคิด ไปสู่โมเลกุล ไปสู่การผลิตทางคลินิกและการจัดหาเชิงพาณิชย์ ส่งมอบความมุ่งมั่นของเราต่อผู้ป่วยโรคพอมเปชนิดเริ่มต้นช้า”
ดร. Chris Chen ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ WuXi Biologics แสดงความเห็นว่า “เรารู้สึกเป็นเกียรติอย่างยิ่งที่ช่วยให้ Amicus บรรลุมิติสําคัญนี้ซึ่งเรารอคอยมานานกว่า 11 ปีแล้ว ความร่วมมือใกล้ชิดนี้ไม่เพียงแต่แสดงให้เห็นถึงกลยุทธ์ที่ประสบความสําเร็จของเรา ‘ตามโมเลกุล’ เท่านั้น แต่ยังกระตุ้นให้เราเร่งการค้นพบ พัฒนา และผลิตยาชีววัตถุรักษาโรคหายากให้กับพันธมิตรทั่วโลก ผมมั่นใจว่าความร่วมมือระหว่างบริษัททั้งสองของเราซึ่งแบ่งปันความห่วงใยต่อผู้ป่วยจะบรรลุความสําเร็จที่ยิ่งใหญ่ขึ้นในการให้ประโยชน์ต่อผู้ป่วยโรคหายากทั่วโลก”
เกี่ยวกับโรคพอมเป
โรคพอมเปเป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการขาดเอนไซม์กรดอัลฟา-กลูโคซิเดส (GAA) ระดับของ GAA ที่ลดลงหรือขาดไปนําไปสู่การสะสมของไกลโคเจนในเซลล์ ซึ่งเชื่อว่าเป็นสาเหตุของอาการทางคลินิกของโรคพอมเป โรคพอมเปมีตั้งแต่รูปแบบทารกที่เสื่อมลงอย่างรวดเร็วซึ่งมีผลกระทบอย่างมากต่อหัวใจ ไปจนถึงรูปแบบเริ่มต้นช้าที่มีผลกระทบต่อกล้ามเนื้อโครงร่างและปอดเป็นหลัก โรคพอมเปชนิดเริ่มต้นช้าอาจรุนแรงและทําให้เสื่อมสมรรถภาพได้ด้วยกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วร่างกายที่แย่ลงเรื่อยๆ โดยเฉพาะกล้ามเนื้อโครงร่างและกล้ามเนื้อที่ควบคุมการหายใจ
เกี่ยวกับ Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda เป็นการรักษาสองส่วนประกอบกันซึ่งประ