- LIVMARLI เป็นการรักษาแรกและการรักษาเพียงอย่างเดียวที่ได้รับการอนุมัติใน ไต้หวัน สําหรับความคันเนื่องจากตับอุดตันใน ALGS
- LIVMARLI ได้รับการอนุมัติสําหรับความคันเนื่องจากตับอุดตันใน ALGS ใน สหรัฐอเมริกา, แคนาดา, ยุโรป, จีนแผ่นดินใหญ่ และภูมิภาคอื่นๆ ทั่วโลก
ปักกิ่ง และ เบอร์ลิงตัน, รัฐแมสซาชูเซตส์, 9 ต.ค. 2023 — CANbridge Pharmaceuticals Inc. (1228.HK), บริษัทเภสัชกรรมระดับโลก มีรากฐานใน จีน มุ่งมั่นที่จะวิจัย พัฒนา และวางตลาดการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตเพื่อรักษาโรคหายากและมะเร็ง วันนี้ประกาศการอนุมัติการตลาดของ CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /LIVMARLI®) โดยสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งไต้หวัน (TFDA) LIVMARLI เป็นตัวยับยั้งการขนส่งกรดน้ําดีในลําไส้เล็กส่วนปลาย (IBAT) ที่ถูกดูดซึมเพียงเล็กน้อย และเป็นยารักษาแรกและยารักษาเพียงตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติใน ไต้หวัน สําหรับการรักษาความคัน (ความคันที่เกิดจากการไหลของน้ําดีช้าลงหรือหยุดชะงัก) ในผู้ป่วยที่มีกลุ่มอาการอาลากิลล์ (ALGS) อายุตั้งแต่หนึ่งปีขึ้นไป ALGS เป็นโรคพันธุกรรมหายากที่สามารถนําไปสู่ตับเสื่อมและเสียชีวิตได้ ALGS มีลักษณะเฉพาะคือท่อน้ําดีมีน้อย ซึ่งทําให้เกิดภาวะตับอุดตัน และมีผลกระทบต่ออวัยวะนอกตับ เช่น ไต ตา รวมถึงกระดูกและระบบหัวใจและหลอดเลือด ความคันเนื่องจากตับอุดตันเป็นอาการที่รบกวนชีวิตมากที่สุดใน ALGS ซึ่งลดคุณภาพชีวิตอย่างมาก LIVMARLI ได้รับการอนุมัติเมื่อเร็วๆ นี้ใน ฮ่องกง, จีนแผ่นดินใหญ่ และ แคนาดา นอกจากนี้ยังได้รับการอนุมัติใน สหรัฐอเมริกา สําหรับผู้ป่วย ALGS อายุสามเดือนขึ้นไป และใน ยุโรป สําหรับผู้ป่วย ALGS อายุสองเดือนขึ้นไป การขยายขอบเขตนี้สะท้อนถึงความมุ่งมั่นของ CANbridge ในการให้การเข้าถึงการรักษาขั้นสูงสําหรับโรคหายากในระดับโลก
การอนุมัติ LIVMARLI อยู่บนพื้นฐานของข้อมูลจากการศึกษาวิจัย ICONIC และการศึกษา RISE ในเด็กอ่อนของ Mirum Pharmaceuticals นอกจากนี้ยังมีข้อมูลหลายปีที่เก็บรวบรวมมาจากโปรแกรมในผู้ป่วย ALGS การศึกษา ICONIC แสดงให้เห็นถึงการลดความคันอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติและทางคลินิกเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก รวมถึงการลดกรดน้ําดีในซีรั่มอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งทั้งสองอย่างนี้ถูกรักษาไว้อย่างต่อเนื่องเป็นเวลาหลายปีของการรักษา ข้อมูลกลางคันจากการศึกษา RISE สนับสนุนการใช้ยาในกลุ่มเด็กอายุต่ํากว่า 12 เดือน
CANbridge ถือครองใบอนุญาตแต่เพียงผู้เดียวกับ Mirum Pharmaceuticals, Inc. สําหรับการพัฒนา การวางตลาด และการผลิตภายใต้เงื่อนไขบางประการของ LIVMARLI ใน จีนใหญ่ สําหรับการรักษาโรคตับหายาก 3 ชนิด ได้แก่ กลุ่มอาการอาลากิลล์ (ALGS) ตับอุดตันทางเดินน้ําดีชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบก้าวหน้า (PFIC) และท่อน้ําดีตีบตัน (BA) พร้อมกับการรักษาอื่นๆ ที่เลือก LIVMARLI กําลังถูกประเมินในการศึกษาระยะที่ 2 ทั่วโลกที่รู้จักกันในชื่อ EMBARK สําหรับการรักษา BA ซึ่งการลงทะเบียนผู้ป่วยใน จีน เสร็จสิ้นในเดือนพฤ